إدارة الغذاء والدواء الأميركية قد تعتمد علاج جيني لمرض فقر الدم المنجلي (صورة تعبيرية)
إدارة الغذاء والدواء الأميركية قد تعتمد علاج جيني لمرض فقر الدم المنجلي (صورة تعبيرية)

قالت لجنة طبية مستقلة، الثلاثاء، إن العلاج الجيني الثوري المقترح لمرض فقر الدم المنجلي "آمن بدرجة كافية"، مما قد يمهد الطريق لموافقة محتملة لهيئة الغذاء والدواء بحلول الثامن من ديسمبر المقبل، حسبما ذكرت صحيفة "نيويورك تايمز" الأميركية.

وتساعد اللجنة المكونة من مجموعة من الخبراء، إدارة الغذاء والدواء في التفكير في كيفية تقييم علاج يسمى "exa-cel"، الذي يمكن أن يعالج الأشخاص من فقر الدم المنجلي، وهو مرض مؤلم ومميت ظل لعقود بلا علاج عالمي ناجح. 

ولم يكن هناك تصويت أو قرار بشأن هذا العلاج، لكن من المرجح أن المناقشة تقرب الولايات المتحدة خطوة أخرى من الموافقة على علاج رائد، يستخدم تعديل الجينات المعروفة باسم "CRISPR"، بحسب شبكة "سي إن إن" الأميركية.

وكانت إدارة الغذاء والدواء الأميركية قد وجدت سابقا أن العلاج الجيني الذي تم تطويره بشكل مشترك من قبل شركة "فيرتكس" للأدوية، التي تتخذ من بوسطن مقرا لها، وشركة "CRISPR Therapeutics" السويسرية، كان فعالا لمرضى فقر الدم المنجلي.

وأجرت "فيرتكس" تجارب سريرية على هذا العلاج الثوري، شملت 44 مريضا وتمت متابعة 30 منهم فقط لمدة 16 شهرا على الأقل. 

ويعد فقر الدم المنجلي اضطرابا ينتمي إلى مجموعة من الاضطرابات تُعرف باسم مرض الخلايا المنجلية، وتؤثر هذه الحالة على شكل خلايا كريات الدم الحمراء، التي تحمل الأوكسجين إلى كل أجزاء الجسم.

وتكون خلايا الدم الحمراء الطبيعة مستديرة ومرنة، مما يسهل حركتها في الأوعية الدموية، لكن بالنسبة للمصابين بهذا المرض الوراثي، فإن كريات الدم الحمراء لديهم تنتج على شكل منجل أو هلال، ومن هنا جاءت التسمية بفقر الدم المنجلي.

وتصبح هذه الخلايا المنجلية صلبة ولزجة أيضا، مما قد يبطئ تدفق الدم أو يمنعه داخل الأوعية الدموية، وهذا ما ينتج عنه الآلام المبرحة.

وبحلول 20 ديسمبر، ستقرر إدارة الغذاء والدواء الأميركية أيضا علاجا محتملا ثانيا لمرض الخلية المنجلية، وهو علاج جيني آخر ابتكرته شركة "بلوبيرد بيو" في ولاية ماساشوستس.

وقالت إدارة الغذاء والدواء الأميركية إن علاج الخلايا فقر الدم المنجلي هو "حاجة طبية لم تتم تلبيتها".

وفي أبريل الماضي، ذكرت صحيفة "واشنطن بوست" الأميركية، أن العلاج الثوري الذي يسمى "كريسبر" يمنح مرضى فقر الدم المنحجلي ما هو أشبه بـ "السجادة الحمراء في العلم"، وذلك بعد عقود من الإهمال ونقص التمويل.

ومن المتوقع أن تكلف هذه العلاجات الجديدة المحتملة، ملايين الدولارات لكل مريض، على الرغم من أن شركة "فيرتكس" لم تعلن بعد عن التكلفة التي ستتقاضاها. 

لكن الرعاية مدى الحياة للمصابين بهذا المرض باهظة للغاية، حيث تكلف نظام الرعاية الصحية في الولايات المتحدة ما يقدر بنحو 3 مليارات دولار سنويا، وفقا لـ"نيويورك تايمز".

ويعاني 100 ألف شخص أميركي من فقر الدم المنجلي، الذي ينتشر أيضا في دول أخرى في الشرق الأوسط وأفريقيا.

وقال الدكتور جون تيسدال، وهو مسؤول العلاجات الخلوية والجزيئية بالمعهد الوطني للقلب والرئة والدم وعضو اللجنة الاستشارية: "لقد وصلنا أخيرا إلى نقطة يمكننا من خلالها تصور علاجات متاحة على نطاق واسع لمرض فقر الدم المنجلي". 

 بحسب الدراسة، الرضع لديهم القدرة على تشفير الذكريات بدءًا من عمر السنة
بحسب الدراسة، الرضع لديهم القدرة على تشفير الذكريات بدءًا من عمر السنة

سنواتنا الأولى هي فترة تعلم سريع، ومع ذلك لا نستطيع تذكر تجارب محددة من تلك الفترة، وهي ظاهرة تُعرف بالنسيان الطفولي.

تحدت دراسة جديدة الافتراضات المتعلقة بذاكرة الأطفال، حيث أظهرت أن العقول الصغيرة تشكل ذكريات بالفعل.

ومع ذلك، يبقى السؤال: لماذا تصبح هذه الذكريات صعبة الاسترجاع لاحقًا في الحياة؟

يصبح الأطفال في السنة الأولى من عمرهم متعلمين استثنائيين، يتعلمون اللغة، والمشي، والتعرف على الأشياء، وفهم الروابط الاجتماعية، وأمور أخرى كثيرة.

ومع ذلك، لا نتذكر أيًا من تلك التجارب، فما يجري هو نوع من التفاوت بين هذه المرونة المدهشة وقدرتنا على التعلم التي نملكها.

افترض سيغموند فرويد، مؤسس التحليل النفسي، أن الذكريات المبكرة يتم قمعها، على الرغم من أن العلم قد تجاهل منذ ذلك الحين فكرة عملية القمع النشطة.

بدلاً من ذلك، تركز النظريات الحديثة على الهيبوكامبوس Hippocampus، وهو جزء من الدماغ حاسم للذاكرة العرضية، والذي لا يتطور بشكل كامل في الطفولة.

لكن فريق الباحثين بقيادة نيك ترك-براون، أستاذ علم النفس في جامعة ييل والمؤلف الرئيسي للدراسة، كان مهتمًا بالأدلة من الأبحاث السلوكية السابقة.

وبما أن الأطفال لا يمكنهم الإبلاغ عن الذكريات شفهيًا قبل اكتساب اللغة، فإن ميلهم إلى التحديق لفترة أطول في الأشياء المألوفة يوفر تلميحات هامة.

أظهرت الدراسات الحديثة على القوارض التي تراقب النشاط الدماغي أيضًا أن أنماط الخلايا التي تخزن الذكريات تتشكل في الهيبوكامبوس عند الأطفال الرضع ولكن تصبح غير قابلة للوصول مع مرور الوقت، رغم أنه يمكن إيقاظها صناعيًا من خلال تقنية تستخدم الضوء لتحفيز الخلايا العصبية.

لكن حتى الآن، كان الجمع بين ملاحظات الأطفال الرضع وتصوير الدماغ بعيد المنال، حيث أن الأطفال معروفون بعدم تعاونهم عندما يتعلق الأمر بالجلوس ثابتين داخل جهاز التصوير بالرنين المغناطيسي الوظيفي ، الجهاز الذي يتتبع تدفق الدم لـ "رؤية" النشاط الدماغي.

لتجاوز هذا التحدي، استخدم فريق ترك-براون الطرق التي طورها مختبره على مر السنين، بالعمل مع العائلات لإدخال اللهايات، والبطانيات، والدُمى المحشوة؛ وتثبيت الأطفال باستخدام الوسائد؛ واستخدام أنماط خلفية للحفاظ على انتباههم.

اكتشفوا أن الأطفال الذين حققوا أفضل النتائج في مهام الذاكرة أظهروا نشاطًا أكبر في الهيبوكامبوس.

وأوضح الفريق أن ما يمكنهم استنتاجه من الدراسة هو أن الرضع لديهم القدرة على تشفير الذكريات العرضية في الهيبوكامبوس بدءًا من حوالي عمر السنة."

لكن ما يزال غير واضح ما الذي يحدث لتلك الذكريات المبكرة.

ربما لم يتم دمجها بالكامل في التخزين طويل المدى، أو ربما تستمر لكنها تصبح غير قابلة للوصول.

يشتبه ترك-براون في الخيار الثاني وهو الآن يقود دراسة جديدة لاختبار ما إذا كان الأطفال الرضع، والصغار، والأطفال يمكنهم التعرف على مقاطع فيديو تم تسجيلها من منظورهم كرضع.

تشير النتائج المبكرة، والتجريبية، إلى أن هذه الذكريات قد تستمر حتى حوالي سن الثالثة قبل أن تبدأ بالتلاشي.

ويشعر الفريق بقيادة ترك-براون بالفضول بشكل خاص لاحتمالية أن يتم إعادة تنشيط مثل هذه الذكريات في وقت لاحق من الحياة.